基因组药物学在生物技术和医药工业界掀起了前所未有的高潮

gene

传统的药靶发现方法一般是通过有显著药理作用的药物，经过分子药理学研究，最终认识药靶。在这一过程中，发现有药理作用的药物是瓶颈。虽然也可以通过动物实验发现有药理作用的化合物，但由于规模、速度和耗费等因素的限制，这一过程很难实现大规模和高效率。
随着生物化学及分子生物学技术的发展人们对疾病认识达到了分子水平，并发现了一批新的药靶，从而使基于机理的药物发现成为可能。此时，以靶标为基础的药物筛选包括模型的建立及化合物的合成和收集，成了新药研究的瓶颈，因此大量的靶标并没有的到充分的利用。随后出现的高通量和超高通量筛选和组合化学技术很好地解决了上述难题，并确实发现了一批很好的新药。为数不多的靶标和成千上万的化合物库很快被筛了无数遍，利用价值越来越小，于是新的药靶的发现很快又成了新药研究和开发的瓶颈。科学家特别是制药公司很快把目光集中到新药靶发现这个瓶颈上。此时，也是人类基因组计划研究如火如荼的阶段，于是药物学家和分子生物学家很快就找到了共同的兴奋点─从人类基因组中寻找疾病相关基因和药靶。为实现这一目标，大量基因特别是疾病相关基因被申请专利，有的还被高价出售给制药公司等，如肥胖基因和端粒酶基因等。但并不是所有的疾病相关基因都能成为药靶，如肥胖基因目前就被人为很难成为药靶。理想的药靶不仅要在疾病的发生和发展中扮演关键(causative)的角色，而且还有具备可药性(drugability)，否则只能是一个疾病标志物而已。因此，药靶的发现和功能验证成了基因组学特别是功能基因组学和药物学领域共同的研究热点，从而也产生了一门新的交叉学科，即基因组药物学。
基因组药物学在生物技术和医药工业界掀起了前所未有的高潮，很多大的制药公司与实验室看到了它的潜在商机，纷纷投入巨资。在短短几年内，已经先后有多家联合体形成，其中的10多家涉及基因组药物学在药物研究和开发中的应用。