药靶的发现中的三大科学问题

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(1) 药靶的特异性问题：一个功能和疾病相关基因能否成为药靶与许多因素有关，理想的药靶必须在疾病发生和发展中扮演重要角色且与其在正常细胞中的功能有明显区别。如何发现特异性药靶并阐明其作用机理是本项目要解决的核心科学问题之一；
(2)药靶的可药性问题：并不是所有的疾病相关基因都能够成为药靶，只有那些即能与药物发生相互作用又能引起药物效应的基因才能成为药靶，阐明药靶的可药性特点和规律是本项目拟解决的另一关键科学问题；
(3)多态性对药物作用的影响：患同一种疾病的不同个体对药物的反应有很大差异，这是引起药物疗效不佳和不良反应的最重要原因之一。本项目拟解决的另一科学问题是药靶和药物代谢酶多态性的发现及其与药物疗效和毒副作用的关系。